Un passo avanti epocale nella gestione del diabete di tipo 1 arriva da Verona, dove all’Ospedale di Borgo Trento è stato eseguito il primo trattamento in Italia con Teplizumab su un paziente pediatrico. A riceverlo è stato un bambino veronese di 10 anni, che potrà così ritardare l’inizio della terapia insulinica. L’intervento è stato realizzato all’interno dell’Unità operativa complessa di Pediatria B dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata, diretta dal prof. Claudio Maffeis, centro di riferimento regionale ed europeo per la diabetologia pediatrica.

Il piccolo paziente non manifestava ancora alcun sintomo della malattia: la diagnosi in fase preclinica (stadio 2) è stata possibile grazie a un programma di screening attivo da oltre 30 anni, destinato a soggetti considerati a rischio, come i familiari di primo grado di persone con diabete o bambini con patologie autoimmuni. Attraverso la ricerca di autoanticorpi specifici e lievi alterazioni della glicemia, è stato possibile intercettare la malattia prima della comparsa dei sintomi. In questo stadio la probabilità di evoluzione verso il diabete manifesto è del 100%.

Il farmaco Teplizumab: una svolta nella cura

Il Teplizumab è un anticorpo monoclonale che agisce regolando l’attività dei linfociti T, responsabili dell’attacco autoimmune alle cellule pancreatiche che producono insulina. Approvato nel 2022 dalla Food and Drug Administration (FDA), è il primo farmaco capace di ritardare l’insorgenza sintomatica del diabete di tipo 1. In Italia è disponibile dal 2024 in uso compassionevole per pazienti selezionati, in attesa delle autorizzazioni definitive da parte di EMA e AIFA.

Secondo gli studi, il trattamento può posticipare di circa tre anni l’inizio della terapia insulinica, alleggerendo il carico gestionale della malattia e riducendo il rischio di complicanze. L’impatto sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie è potenzialmente significativo.

La prima infusione di Teplizumab è stata resa possibile dal lavoro di un team integrato composto da specialisti in diabetologia e endocrinologia pediatricapsicologi, dietisti e personale infermieristico esperto, sotto il coordinamento del prof. Maffeis. Il trattamento prevede un ciclo di infusioni endovenose della durata di 14 giorni consecutivi, svolte in parte in regime di degenza e in parte in Day Hospital, con un attento monitoraggio clinico. Fondamentale il supporto del Comitato Etico e della Direzione sanitaria per l’autorizzazione del protocollo terapeutico. Il piccolo paziente ha ben tollerato la terapia, senza manifestare effetti collaterali rilevanti.

Maffeis: “Questa è prevenzione concreta”

«Da oltre 30 anni – commenta il professor Claudio Maffeis – la nostra Unità operativa offre uno screening mirato nei soggetti pediatrici a rischio. Questa prima infusione è il frutto di un lungo lavoro di prevenzione e conferma il valore della diagnosi precoce. Il nostro Centro si colloca tra i più avanzati a livello nazionale nella prevenzione e trattamento del diabete tipo 1. Stiamo già lavorando per identificare altri pazienti idonei al trattamento con Teplizumab».

L’esperienza veronese apre così una nuova pagina nella cura del diabete pediatrico, ponendo le basi per strategie sempre più personalizzate e preventive, con l’obiettivo di migliorare il benessere dei giovani pazienti e delle loro famiglie.