Aoui la 1ª azienda ospedaliera in Italia a trattare un bambino con Teplizumab, che può ritardare di 2-5 anni l’esordio del diabete
Una nuova prospettiva si apre nella lotta al diabete di tipo 1: intervenire prima ancora che la malattia si manifesti, individuando precocemente le persone a rischio e ritardandone l’esordio. A Verona questo approccio è già realtà grazie all’attività dell’Azienda ospedaliera universitaria, che ha segnato un primato nazionale diventando la 1ª struttura in Italia a somministrare a un paziente pediatrico il Teplizumab, un farmaco immunoterapico in grado di posticipare la comparsa della malattia di 2/5 anni. L’Aoui è inoltre tra i primi centri italiani ad averlo utilizzato anche per i pazienti adulti.
Il cambiamento riguarda il modo stesso di affrontare il diabete di tipo 1, patologia autoimmune che si verifica quando il sistema immunitario attacca le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina. In Italia si stima che ne siano affette circa 300mila persone. La malattia può comparire durante l’infanzia, ma anche in età adulta, fino ai 60 anni, e comporta una riduzione dell’aspettativa di vita stimata in circa 10-12 anni.
La novità è rappresentata dalla possibilità di riconoscere il processo patologico molto prima della comparsa dei sintomi. Lo sviluppo del diabete attraversa infatti tre fasi: nella prima sono già presenti nel sangue specifici autoanticorpi, ma non si manifestano sintomi; nella seconda compaiono le prime alterazioni della glicemia; soltanto nella terza si arriva all’esordio clinico, quando circa il 90% delle cellule pancreatiche che producono insulina è ormai andato distrutto.
Individuare la malattia nei primi due stadi consente quindi di intervenire tempestivamente. È qui che entra in gioco il Teplizumab, capace di rallentare la progressione del processo autoimmune e guadagnare alcuni anni prima dell’esordio. Un vantaggio importante anche per ridurre il rischio di complicanze acute, in particolare la chetoacidosi diabetica, che può verificarsi quando la diagnosi arriva tardivamente.
A Verona il programma coinvolge due strutture dell’Aoui: la Uoc Pediatria B, diretta dal professor Claudio Maffeis, docente di Pediatria generale e specialistica all’Università di Verona, e la Uoc Endocrinologia, Diabetologia e Malattie del metabolismo, guidata dal professor Riccardo Bonadonna, docente di Endocrinologia all’Università di Verona e presidente della Società italiana di diabetologia. Le due équipe lavorano in stretta collaborazione, seguendo percorsi specifici per bambini e adulti e avvalendosi anche di psicologi dedicati. Una presenza particolarmente significativa nel servizio per gli adulti, che rappresenta un caso unico in Italia per la strutturazione di questa figura all’interno dell’unità operativa.
La Pediatria B effettua screening sui familiari di primo grado dei giovani pazienti diabetici fin dal 1993. Negli ultimi cinque anni sono stati sottoposti agli esami 370 familiari, con circa 50 positività agli autoanticorpi. Altri controlli vengono effettuati su bambini e adolescenti affetti da patologie autoimmuni associate, come celiachia, tiroidite autoimmune e vitiligine: su 250 soggetti esaminati sono stati individuati altri 20 casi di positività.
Quando vengono rilevati gli anticorpi, i bambini entrano in un percorso di monitoraggio attraverso un ambulatorio dedicato, che comprende anche il supporto psicologico. Se si manifestano alterazioni glicemiche riconducibili al secondo stadio, viene valutata la possibilità di ricorrere all’immunoterapia. Il primo trattamento pediatrico con Teplizumab è stato effettuato nel 2025, per uso compassionevole. Ad oggi sono sette i pazienti trattati, sei dei quali seguiti dalla Pediatria B, secondo i dati illustrati dal professor Maffeis.
Anche per gli adulti il programma è già operativo. Avviato nel dicembre 2024, ha coinvolto finora 86 persone, tra le quali sono stati individuati 15 soggetti con positività agli autoanticorpi. Tre pazienti in stadio 2 hanno ricevuto il trattamento immunoterapico dall’agosto di quest’anno. Altri due, già arrivati allo stadio 3, sono stati intercettati prima che potessero sviluppare una chetoacidosi all’esordio.
«È l’alba di una nuova era nella Diabetologia», sottolinea Bonadonna, evidenziando come per la prima volta sia possibile parlare concretamente di prevenzione primaria anche per il diabete di tipo 1. L’obiettivo è anticipare la diagnosi, offrire nuove opportunità terapeutiche e migliorare la qualità e l’aspettativa di vita, riducendo al contempo le complicanze e i costi sociali della malattia. Un esempio di medicina di precisione che, secondo il professore, conferma la volontà dell’Aoui di essere in prima linea nell’introduzione di nuove possibilità di cura.
La prossima tappa sarà l’ampliamento dello screening. Come ricorda Maffeis, nel 2027 i controlli saranno estesi alla popolazione generale dei bambini di 5-6 anni, in applicazione della legge 130/2023 e del relativo decreto attuativo dell’8 ottobre 2026. «La possibilità di individuare precocemente i soggetti a rischio consente di proporre una terapia capace di ritardare l’insorgenza della malattia e ridurre il rischio di chetoacidosi all’esordio», spiega il direttore della Pediatria B.
Entrambe le unità operative veronesi sono inoltre inserite nella rete europea Innodia, che riunisce centri clinici abilitati alla conduzione di studi e sperimentazioni sul diabete di tipo 1. Un riconoscimento che si aggiunge a una tradizione diabetologica cittadina lunga oltre mezzo secolo e che colloca Verona tra i centri di riferimento nazionali per lo sviluppo di nuove strategie di prevenzione e trattamento.
