(di Francesca Romana Riello) Si è concluso all’Azienda ospedaliera universitaria integrata di Verona il primo trattamento su una paziente adulta con Teplizumab, farmaco che nelle fasi iniziali del diabete di tipo 1 rallenta la progressione della malattia verso l’esordio clinico e la necessità della terapia insulinica. La donna ha ricevuto quattordici giorni di infusioni per guadagnare tempo prima che la patologia si manifesti.
La paziente era allo stadio 2 del diabete di tipo 1, la fase precoce e senza sintomi in cui la malattia è già presente ma non si è ancora trasformata nel diabete conclamato. Il trattamento interviene in questa finestra, proteggendo più a lungo le cellule beta del pancreas e rallentando l’evoluzione della patologia.
La terapia è stata effettuata dall’Unità operativa complessa di Endocrinologia, Diabetologia e Malattie del metabolismo, diretta dal professor Riccardo Bonadonna. La paziente ha ricevuto un’infusione endovenosa al giorno per due settimane ed è stata seguita dall’équipe medica, tra cui Maddalena Trombetta, Carlo Negri e Alessandro Csermely, e da quella infermieristica coordinata da Romina Biasi e Severina Lugoboni.
A Borgo Trento il Teplizumab era già stato utilizzato su alcuni piccoli pazienti della Pediatria B, diretta dal professor Claudio Maffeis: quello appena concluso è invece il primo trattamento su una persona adulta.
Intervenire quando ancora non ci sono sintomi
Il diabete di tipo 1 è una patologia autoimmune: il sistema immunitario aggredisce e distrugge progressivamente le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina. Riuscire a individuarla prima che i sintomi compaiano è il passaggio decisivo.
Quando si arriva allo stadio 3, quello dell’esordio clinico, la terapia insulinica diventa necessaria e salvavita, ma il processo che porta fino a quel punto comincia molto prima.
Nello stadio 2 il paziente può stare bene e non avvertire alcun disturbo. Gli esami mostrano però la presenza di almeno due diversi anticorpi diretti contro le cellule beta del pancreas e iniziano a comparire piccole alterazioni della glicemia. È la fase nella quale si trovava la donna trattata a Verona.
Il Teplizumab non elimina il diabete già in formazione e non è quindi una cura definitiva. L’obiettivo è un altro: rallentare l’evoluzione della malattia e ritardare l’arrivo alla fase clinica. Significa proteggere il più a lungo possibile le cellule beta ancora funzionanti e, con esse, guadagnare anni prima che l’insulina diventi quotidiana.
In Italia, tuttavia, il farmaco può essere somministrato al momento soltanto a scopo compassionevole.
Diabete, una cura prima della malattia
È un cambio di prospettiva importante anche perché il diabete di tipo 1 non riguarda soltanto bambini e adolescenti. Sebbene venga spesso associato all’età evolutiva, fino al 50 per cento dei casi può manifestarsi in età adulta.
E i numeri complessivi continuano a crescere. Nella provincia di Verona sono circa 60 mila le persone con diabete, considerando sia il tipo 1 sia il tipo 2.
L’incidenza resta significativa anche tra i più giovani: in Italia si stimano oltre 20 mila bambini e ragazzi con diabete di tipo 1, mentre in Veneto ne è colpito circa uno ogni 800, con più di cento nuovi casi registrati ogni anno.
Sono numeri che spiegano perché riconoscere la malattia nelle fasi iniziali sta diventando decisivo, ora che alcune terapie iniziano a poter modificarne il percorso.
Per il diabete di tipo 1 i segnali dell’esordio sono generalmente riconoscibili: sete intensa e bisogno di urinare frequentemente sono i più caratteristici. Possono comparire anche forte stanchezza, perdita di peso, dolore addominale, nausea o vomito senza una causa apparente.
In presenza di questi sintomi l’indicazione è rivolgersi rapidamente al medico di famiglia. La diagnosi può essere effettuata attraverso la misurazione della glicemia.
I nuovi trattamenti aprono però una possibilità ulteriore: individuare chi sta sviluppando la malattia ancora prima che compaia un sintomo.
Bonadonna: «Si apre una prospettiva nuova»
«Siamo di fronte all’alba di un futuro in cui sarà possibile evitare la comparsa del diabete di tipo 1 in tutte le persone che sarebbero altrimenti destinate a esserne colpite», dice Riccardo Bonadonna, direttore della Diabetologia dell’Aoui. Per il professore, il trattamento appena concluso apre una prospettiva nuova nell’approccio alla malattia.
Le strategie non si fermano al Teplizumab. Bonadonna segnala che sono già state individuate altre terapie rivolte alla protezione delle cellule beta nello stadio 2 della malattia, con la prospettiva che possano diventare presto disponibili.
L’obiettivo è riuscire a intervenire sempre prima, quando il pancreas conserva ancora una parte della propria capacità di produrre insulina e prima che il paziente debba affrontare la malattia nella sua forma conclamata.
Per ora, in Italia, il Teplizumab può essere somministrato soltanto a scopo compassionevole. A Verona il primo trattamento su una paziente adulta segna un passaggio concreto in questa direzione: provare a rallentare il diabete prima che la malattia si manifesti.
